Contenu
- Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
- Pourquoi certains médicaments sont des «médicaments orphelins»
- Incitations pour accroître le développement de médicaments orphelins
- Bureau américain du développement de produits orphelins
- La loi américaine de 1983 sur les médicaments orphelins
- Effet de la loi sur les médicaments orphelins sur les produits pharmaceutiques américains
- Exemple de médicaments disponibles en raison de la loi sur les médicaments orphelins
- Recherche et développement internationaux pour les médicaments orphelins
- Comité des médicaments orphelins
- Règlement sur les médicaments orphelins
Qu'est-ce qu'un médicament orphelin?
Un médicament orphelin est un médicament (pharmaceutique) qui reste sous-développé en raison du manque d'entreprise pour trouver le médicament rentable.Souvent, la raison pour laquelle le médicament n'est pas rentable est qu'il y a relativement peu de gens qui achèteront le médicament par rapport à la recherche et au développement nécessaires pour fabriquer le médicament. En termes simples, les médicaments orphelins sont ceux avec lesquels les entreprises ne s'attendent pas à gagner beaucoup d'argent et dirigent plutôt leurs efforts vers des médicaments qui rapporteront de l'argent.
Pourquoi certains médicaments sont des «médicaments orphelins»
Les entreprises pharmaceutiques (médicaments) et biotechnologiques recherchent et développent constamment de nouveaux médicaments pour traiter des conditions médicales, et de nouveaux médicaments arrivent fréquemment sur le marché. Les personnes qui souffrent de maladies ou de troubles rares, en revanche, ne voient pas la même attention de la recherche sur les médicaments pour leurs maladies. En effet, leur nombre est restreint et le marché potentiel des nouveaux médicaments pour traiter ces maladies rares (communément appelés «médicaments orphelins») est également restreint.
Une maladie rare touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis ou moins de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Les agences gouvernementales de régulation aux États-Unis et dans l'Union européenne ont ainsi pris des mesures pour réduire cette disparité dans le développement des médicaments
Incitations pour accroître le développement de médicaments orphelins
Reconnaissant que des médicaments adéquats pour les maladies rares n'avaient pas été développés aux États-Unis et que les sociétés pharmaceutiques subiraient en fait une perte financière en développant des médicaments pour des maladies rares, le Congrès américain a adopté la loi sur les médicaments orphelins en 1983.
Bureau américain du développement de produits orphelins
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis est chargée d'assurer la sécurité et l'efficacité des médicaments sur le marché aux États-Unis. La FDA a créé l'Office of Orphan Product Development (OOPD) pour aider au développement de médicaments orphelins (et d'autres produits médicaux pour les maladies rares), notamment en offrant des subventions de recherche.
Les médicaments orphelins, comme d'autres médicaments, doivent encore être trouvés sûrs et efficaces grâce à la recherche et aux essais cliniques avant que la FDA les approuve pour la commercialisation.
La loi américaine de 1983 sur les médicaments orphelins
L'Orphan Drug Act offre des incitations pour inciter les entreprises à développer des médicaments (et d'autres produits médicaux) pour les petits marchés de personnes atteintes de maladies rares (aux États-Unis, 47% des maladies rares touchent moins de 25000 personnes). Ces incitations comprennent:
- Crédits d'impôt fédéraux pour la recherche effectuée (jusqu'à 50 pour cent des coûts) pour développer un médicament orphelin.
- Un monopole garanti de 7 ans sur les ventes de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'approbation de commercialisation par la FDA d'un médicament particulier. Cela s'applique uniquement à l'utilisation approuvée du médicament. Une autre application pour un usage différent pourrait également être approuvée par la FDA, et la société aurait également des droits de commercialisation exclusifs pour le médicament pour cet usage.
- Exonérations des frais de demande d'approbation de médicaments et des frais annuels de produit de la FDA.
Avant l'adoption de la loi sur les médicaments orphelins, peu de médicaments orphelins étaient disponibles pour traiter les maladies rares. Depuis la loi, plus de 200 médicaments orphelins ont été approuvés par la FDA pour commercialisation aux États-Unis.
Effet de la loi sur les médicaments orphelins sur les produits pharmaceutiques américains
Depuis que la loi sur les médicaments orphelins est entrée en vigueur en 1983, elle a été responsable du développement de nombreux médicaments. En 2012, au moins 378 médicaments avaient été approuvés grâce à ce processus, et le nombre continue de grimper.
Exemple de médicaments disponibles en raison de la loi sur les médicaments orphelins
Parmi les médicaments approuvés figurent ceux tels que:
- Hormone adrénocorticotrope (ACTH) pour le traitement des spasmes infantiles
- Tétrabénazine pour traiter la chorée qui survient chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington
- Thérapie de substitution enzymatique pour les personnes atteintes du trouble du stockage du glycogène, la maladie de Pompe
Recherche et développement internationaux pour les médicaments orphelins
À l'instar du Congrès américain, le gouvernement de l'Union européenne (UE) a reconnu la nécessité d'accroître la recherche et le développement de médicaments orphelins.
Comité des médicaments orphelins
Créée en 1995, l'Agence européenne des médicaments (EMEA) est chargée de garantir la sécurité et l'efficacité des médicaments sur le marché de l'UE. Il rassemble les ressources scientifiques des 25 États membres de l'UE. En 2000, le comité des médicaments orphelins (COMP) a été créé pour superviser le développement des médicaments orphelins dans l'UE.
Règlement sur les médicaments orphelins
Le règlement sur les médicaments orphelins, adopté par le Conseil européen, prévoit des incitations pour le développement de médicaments orphelins (et d'autres produits médicaux pour les maladies rares) dans l'UE, notamment:
- Exonérations des frais liés au processus d'approbation de commercialisation.
- Un monopole garanti de 10 ans sur les ventes de médicaments pour la première entreprise à obtenir l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament dans la région EMEA. Cela s'applique uniquement à l'utilisation approuvée du médicament.
- Autorisation de mise sur le marché communautaire - une procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché qui s'étend à tous les États membres de l'UE.
- Assistance protocole, c'est-à-dire fourniture d'avis scientifiques aux sociétés pharmaceutiques sur les différents tests et essais cliniques nécessaires à un médicament en cours de développement.
Le règlement sur les médicaments orphelins a eu le même effet bénéfique dans l'UE que la loi sur les médicaments orphelins aux États-Unis, augmentant considérablement le développement et la commercialisation de médicaments orphelins pour les maladies rares.
Conclusion sur la loi sur les médicaments orphelins
À l'époque, il y a beaucoup de controverse sur la loi sur les médicaments orphelins, avec la nécessité de traitements pour les maladies rares d'un côté de l'échelle et les questions sur la durabilité de l'autre. Heureusement, ces actes, aux États-Unis et en Europe, ont sensibilisé aux nombreuses maladies rares, qui, lorsqu'elles sont ajoutées, ne sont pas si rares.
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