Contenu
La thrombocytémie essentielle (ET) fait partie d'un groupe de troubles sanguins appelés néoplasmes myéloprolifératifs. D'autres types de néoplasmes myéloprolifératifs comprennent la myélofibrose primaire et la polyglobulie vraie.Les mutations génétiques dans la thrombocytémie essentielle conduisent à des numérations plaquettaires extrêmement élevées (thrombocytose). De nombreuses personnes ne présentent aucun symptôme au moment du diagnostic et auront une espérance de vie normale. Les complications comprennent la formation de caillots (entraînant un accident vasculaire cérébral, une crise cardiaque, un caillot dans les poumons ou une thrombose veineuse profonde), le développement d'une myélofibrose ou la transformation en leucémie myéloïde aiguë (LMA). Une complication inhabituelle de la thrombocytémie essentielle est le développement de la maladie de von Willebrand acquise, un trouble de la coagulation.
La majorité des gens auront besoin d'une thérapie à un moment donné pour éviter les complications. Cependant, l'espérance de vie normale n'est pas rare.
Options de traitement
Si vous êtes diagnostiqué avec une thrombocytémie essentielle, la prochaine question naturelle est: "Quelles sont mes options de traitement?" Votre médecin devrait discuter de plusieurs options avec vous. Le traitement recommandé par votre médecin est probablement basé sur plusieurs facteurs: vos symptômes, votre âge et vos résultats de laboratoire. La plupart des gens passeront plusieurs années sans nécessiter de traitement, qui est généralement commencé si vous développez un caillot.
- Aspirine: L'aspirine à faible dose quotidienne est généralement utilisée pour traiter les personnes présentant des symptômes vasomoteurs. Les symptômes vasomoteurs comprennent des maux de tête, des étourdissements, des douleurs thoraciques, des brûlures aux mains et aux pieds et des changements visuels. Il n'est pas rare que le traitement à l'aspirine soit associé à d'autres traitements. Le traitement par aspirine à forte dose a été associé à un risque accru de saignement et n'est pas recommandé.
- Hydroxyurée: L'hydroxyurée, agent de chimiothérapie par voie orale, réduit le risque de thrombose dans la thrombocytose essentielle en réduisant le nombre de plaquettes. L'hydroxyurée est démarrée à faible dose et augmentée jusqu'à ce que le nombre de plaquettes soit proche de la normale (100 000 à 400 000 cellules par microlitre). L'hydroxyurée est généralement bien tolérée sans effets secondaires importants. Les effets secondaires comprennent l'hyperpigmentation (assombrissement) de la peau, les changements des ongles (généralement des lignes sombres sous l'ongle), des éruptions cutanées et des ulcères buccaux. L'hydroxyurée abaisse également le nombre de globules blancs (en particulier le nombre de neutrophiles) et l'hémoglobine, ce qui nécessite une surveillance étroite avec des numérations globulaires complètes (CBC).
- Anagrélide: L'anagrélide est un médicament oral qui abaisse le nombre de plaquettes en inhibant la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Il est généralement utilisé lorsque l'hydroxyurée n'est pas efficace. Semblable à l'hydroxyurée, l'anagrélide est démarré à faible dose et augmenté jusqu'à l'effet souhaité. Les effets secondaires comprennent des maux de tête, des palpitations (rythme cardiaque rapide), une rétention d'eau et de la diarrhée. Ces effets secondaires disparaissent généralement avec la poursuite du traitement.
- Interféron alpha: L'interféron alpha peut être utilisé pour contrôler le nombre de plaquettes dans la thrombocytémie essentielle, la polyglobulie vraie et la myélofibrose primaire. Cela peut également réduire la taille de la rate. L'interféron alpha est administré quotidiennement par voie sous-cutanée (sous la peau). L'interféron alpha est également disponible sous une forme à action prolongée appelée interféron pégylé qui peut être administré une fois par semaine. Le traitement par interféron est généralement réservé aux femmes enceintes ou aux personnes qui ne répondent pas au traitement par hydroxyurée.
- Plateletphérèse: La plaquettephérèse est une procédure qui élimine les plaquettes de la circulation. Le sang est prélevé via un cathéter intraveineux (IV) et collecté dans une machine où les plaquettes sont séparées des autres parties du sang (globules blancs, globules rouges et plasma). Le sang, moins les plaquettes, est renvoyé au corps par voie IV soit avec une solution saline, soit avec du plasma. La plaquettesphérèse est réservée aux personnes présentant un nombre de plaquettes extrêmement élevé, une formation de caillots graves (dans les poumons, le cerveau) ou des saignements. L'effet de la plaquettesphérèse est temporaire et un autre traitement devra donc être instauré pour un contrôle à long terme de la numération plaquettaire.
Tous les traitements évoqués ci-dessus ne guérissent pas la thrombocytémie essentielle. Ils ne font que diminuer le nombre de plaquettes, diminuant ainsi le risque de développer un caillot ou une maladie de von Willebrand acquise.À l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement curatif de la thrombocytémie essentielle. Heureusement, malgré l'absence de traitement curatif, la majorité des personnes atteintes de thrombocytémie essentielle peuvent vivre pleinement et productives.