Signes et symptômes de la galactosémie

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Auteur: Judy Howell
Date De Création: 26 Juillet 2021
Date De Mise À Jour: 12 Peut 2024
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Signes et symptômes de la galactosémie - Médicament
Signes et symptômes de la galactosémie - Médicament

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La galactosémie étant une maladie héréditaire rare, ses symptômes et son traitement sont largement inconnus du public. Il survient dans environ 1 naissance sur 65 000 aux États-Unis. Avec cet examen, améliorez votre compréhension de la condition dans laquelle les enfants sont incapables de se décomposer et d'utiliser le sucre galactose.

Qu'est-ce que le galactose?

Bien que de nombreux parents n'aient jamais entendu parler du galactose, il s'agit en fait d'un sucre très courant, car avec le glucose, il constitue le lactose. La plupart des parents ont entendu parler du lactose, le sucre contenu dans le lait maternel, le lait de vache et d'autres formes de lait animal.

Le galactose est décomposé dans l'organisme par l'enzyme galactose-1-phosphate uridylyltransférase (GALT). Sans GALT, le galactose et les produits de dégradation du galactose, y compris le galactose-1-phosphate, le galactitol et le galactonate, s'accumulent et deviennent toxiques à l'intérieur des cellules.

Symptômes

Si on lui donne du lait ou des produits laitiers, un nouveau-né ou un nourrisson atteint de galactosémie peut développer des signes et des symptômes qui incluent:


  • Mauvaise alimentation
  • Vomissement
  • Jaunisse
  • Un faible gain de poids
  • Ne pas reprendre du poids à la naissance, ce qui se produit généralement lorsque le nouveau-né atteint l'âge de deux semaines
  • Léthargie
  • Irritabilité
  • Saisies
  • Cataractes
  • Une hypertrophie du foie (hépatomégalie)
  • Faible taux de sucre dans le sang (hypoglycémie)

Pour un nouveau-né atteint de galactosémie classique, ces symptômes peuvent apparaître quelques jours après avoir commencé à allaiter ou à boire une préparation pour nourrissons à base de lait de vache. Heureusement, ces premiers symptômes de galactosémie disparaissent généralement une fois que l'enfant commence à suivre un régime sans galactose si le diagnostic est fait tôt.

Diagnostic

La plupart des enfants atteints de galactosémie sont diagnostiqués avant de développer de nombreux symptômes de galactosémie, car la maladie est détectée lors de tests de dépistage néonatals qui sont effectués à la naissance de l'enfant. Les 50 États américains testent la galactosémie chez les nouveau-nés.

Si une galactosémie est suspectée sur la base d'un test de dépistage néonatal, des tests de confirmation des niveaux de galactose-1-phosphate (gal-1-p) et de GALT seront effectués. Si le nourrisson a une galactosémie, la gal-1-p sera élevée et la GALT sera très basse.


La galactosémie peut également être diagnostiquée avant la naissance à l'aide d'une biopsie des villosités choriales ou de tests d'amniocentèse. Les enfants qui ne sont pas diagnostiqués par des tests de dépistage néonatals et qui présentent des symptômes peuvent être soupçonnés d'avoir une galactosémie s'ils ont quelque chose de connu sous le nom de «substances réductrices» dans leur urine.

Les types

Il existe en fait deux types de galactosémie, selon le niveau de GALT d'un enfant. Les enfants peuvent avoir une galactosémie classique, avec une carence complète ou presque complète de GALT. Ils peuvent également avoir une galactosémie partielle ou variante, avec un déficit partiel en GALT.

Contrairement aux nourrissons atteints de galactosémie classique, les nourrissons atteints de galactosémie variante, y compris la variante Duarte, ne présentent généralement aucun symptôme.

Traitements

Il n'existe aucun remède pour la galactosémie classique; Au lieu de cela, les enfants sont traités avec un régime spécial sans galactose dans lequel ils évitent autant que possible tout lait et produits contenant du lait pour le reste de leur vie. Ceci comprend:


  • Lait maternel
  • Préparation pour nourrissons à base de lait de vache
  • Lait de vache, lait de chèvre ou lait en poudre
  • Margarine, beurre, fromage, crème glacée, chocolat au lait ou yogourt
  • Les aliments qui énumèrent les solides du lait en poudre sans gras, la caséine, le caséinate de sodium, le lactosérum, les solides de lactosérum, le caillé, le lactose ou le galactose sur la liste des ingrédients

Au lieu de cela, les nouveau-nés et les nourrissons devraient boire une préparation pour nourrissons à base de soja, comme Enfamil Prosobee Lipil, Similac Isomil Advance ou Nestle Good Start Soy Plus. Si votre bébé ne tolère pas une formule à base de soja, une formule élémentaire, telle que Nutramigen ou Alimentum, peut être utilisée à la place. Ces formules, cependant, contiennent de petites quantités de galactose.

Les enfants plus âgés peuvent boire un substitut du lait à base de protéines de soja isolées (Vitamite) ou une boisson au riz (Rice Dream). Les enfants atteints de galactosémie devront également éviter d'autres aliments riches en galactose, notamment le foie, certains fruits et légumes et certains haricots secs, en particulier les pois chiches.

Une diététiste ou un spécialiste du métabolisme pédiatrique peut vous aider à déterminer les aliments à éviter si votre enfant souffre de galactosémie.Ce spécialiste peut également s'assurer que votre enfant consomme suffisamment de calcium et d'autres minéraux et vitamines importants. De plus, les niveaux de gal-1-p peuvent être suivis pour voir si le régime alimentaire d'un enfant contient trop de galactose.

Restrictions alimentaires controversées

Les restrictions alimentaires des enfants atteints de galactosémie variante sont plus controversées. Un protocole consiste à restreindre le lait et les produits contenant du lait, y compris le lait maternel, pendant la première année de vie. Après cela, un peu de galactose serait autorisé dans le régime alimentaire une fois que l'enfant aurait un an.

Une autre option consiste à autoriser un régime sans restriction et à surveiller une élévation des niveaux de gal-1-p. Bien qu'il semble que des recherches soient encore en cours pour voir quelle option est la meilleure, les parents peuvent être rassurés qu'une petite étude a montré que les résultats cliniques et développementaux jusqu'à un an étaient bons chez les enfants atteints de la galactosémie de la variante Duarte, tant chez ceux qui pratiquaient l'alimentation. restriction et ceux qui ne l'ont pas fait.

Que souhaitez-vous savoir

La galactosémie étant un trouble autosomique récessif, si deux parents sont porteurs de galactosémie, ils auront 25% de chances d'avoir un enfant atteint de galactosémie, 50% de chances d'avoir un enfant porteur de galactosémie et 25% de chances d'avoir un enfant sans aucun des gènes de la galactosémie. Les parents d'un enfant atteint de galactosémie se verront généralement offrir un conseil génétique s'ils prévoient d'avoir plus d'enfants.

Les nouveau-nés non traités atteints de galactosémie courent un risque accru de E. coli septicémie, une infection sanguine potentiellement mortelle. De plus, les enfants atteints de galactosémie classique peuvent présenter un risque de petite taille, de troubles d'apprentissage, de problèmes de marche et d'équilibre, de tremblements, de troubles de la parole et du langage et d'une insuffisance ovarienne prématurée.