Contenu
- 1. Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) pour la leucémie lymphocytaire aiguë
- 2. Lénalidomide (Revlimid) après transplantation dans un myélome multiple
- 3. Chimiothérapie à combinaison fixe pour la leucémie myéloïde aiguë
Les progrès du traitement ci-dessous peuvent être considérés comme de petits pas, plutôt que des pas de géant en avant; cependant, ces thérapies peuvent offrir des avantages de survie qui peuvent être extrêmement significatifs pour les personnes touchées.
Dans certains cas, les thérapies émergentes pourraient même entretenir la flamme de l'espoir - qu'un traitement curatif tel qu'une greffe de moelle osseuse pourrait éventuellement être poursuivi - alors qu'auparavant, cela n'était peut-être pas une option.
Les gains de survie doivent être pris en compte avec les effets secondaires et la toxicité; dans ces situations, les patients veulent généralement vivre les deux aussi bien qu'ils le peuvent (qualité de vie) et aussi longtemps qu'ils le peuvent (survie).
Thérapies récemment approuvées
Médicament | Maladie étudiée | Avantage comparatif |
Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) | LAL à cellules B récidivante ou réfractaire | 35,8% ont obtenu une réponse complète (contre seulement 17,4% avec un traitement standard) Durée de survie médiane de 8,0 mois (contre 4,9 mois avec un traitement standard) |
Lénalidomide (Revlimid) | Myélome multiple nouvellement diagnostiqué | Le traitement d'entretien par la lénalidomide après la transplantation a réduit les taux de mortalité de 25% par rapport au placebo ou à l'observation. Amélioration de la survie sans progression de la maladie: 52,8 mois avec la lénalidomide vs 23,5 mois |
Daunorubicine et liposome de cytarabine pour injection (Vyxeos) | LAM nouvellement diagnostiquée liée au traitement (t-AML) LAM avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC) | Amélioration de la survie par rapport aux patients ayant reçu des traitements séparés par la daunorubicine et la cytarabine (survie globale médiane 9,56 mois vs 5,95 mois). |
1. Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) pour la leucémie lymphocytaire aiguë
Environ 5970 nouveaux cas de leucémie lymphoïde aiguë (LAL) étaient attendus aux États-Unis en 2017, avec environ 1440 décès la même année, selon les estimations de l'American Cancer Society. Malgré des améliorations au cours des dernières décennies dans le traitement de nombreux cancers du sang différents, le pronostic pour ces patients atteints de LAL reste médiocre.
La greffe allogénique de cellules souches (greffe de moelle osseuse d'un donneur) offre la promesse, potentiellement, d'un remède pour les adultes atteints de LAL. Cependant, il y a un obstacle à surmonter: les faibles taux de rémission complète avec les schémas de chimiothérapie actuels. La greffe de cellules souches nécessite généralement qu'une personne ait obtenu une rémission complète de sa maladie, et malheureusement, cela signifie que relativement peu d'adultes atteints de LAL à cellules B récidivante ou réfractaire (une maladie qui est réapparue, malgré le traitement) peuvent obtenir une transplantation.
Ainsi, les développeurs de médicaments ont recherché de nouveaux outils pour cibler ces cellules cancéreuses. Attaquer les cellules qui ont un marqueur appelé CD22 peut être l'un de ces outils, dans les bonnes circonstances. Le CD22 est une molécule fabriquée par certaines cellules du corps et placée par ces cellules, presque comme des étiquettes, à l'extérieur de la cellule, à l'intérieur de la membrane cellulaire. Chez les patients atteints de LAL à cellules B, les cellules cancéreuses ont cette molécule CD22 dans environ 90% des cas - et ce sont de très bonnes chances dans le domaine du traitement du cancer.
L'inotuzumab ozogamicine (Besponsa) est un anticorps monoclonal humanisé anti-CD22 qui est attaché à la calichéamicine, un agent qui peut tuer les cellules ciblées.
L'inotuzumab ozogamicine est appelé un conjugué car il s'agit d'un anticorps qui est attaché ou conjugué à un agent qui peut tuer les cellules. La partie anticorps recherche les cellules qui ont le marqueur CD22 et la partie conjuguée détruit la cellule ciblée.
La FDA a approuvé l’inotuzumab ozogamicine sur la base des preuves d’un essai clinique dans lequel les chercheurs ont examiné l’innocuité et l’efficacité du médicament par rapport à un autre schéma de chimiothérapie. Cet essai a inclus 326 patients qui avaient une LAL à cellules B en rechute ou réfractaire et qui avaient reçu un ou deux traitements antérieurs.
Selon la FDA, sur les 218 patients évalués, 35,8 pour cent qui ont reçu de l'inotuzumab ozogamicine ont connu une réponse complète, pendant une médiane de 8,0 mois; des patients qui ont reçu une chimiothérapie alternative, seulement 17,4 pour cent ont connu une réponse complète, pendant une médiane de 4,9 mois. Ainsi, l'inotuzumab ozogamicine est une nouvelle option de traitement importante pour la LAL à cellules B en rechute ou réfractaire.
Les effets secondaires courants de l'inotuzumab ozogamicine comprennent de faibles taux de plaquettes (thrombocytopénie), de faibles taux de certains globules blancs (neutropénie, leucopénie), une infection, de faibles taux de globules rouges (anémie), la fatigue, des saignements sévères (hémorragie), de la fièvre ( pyrexie), nausées, maux de tête, faibles taux de globules blancs avec fièvre (neutropénie fébrile), lésions hépatiques (augmentation des transaminases et / ou de la gamma-glutamyltransférase), douleurs abdominales et taux élevés de bilirubine dans le sang (hyperbilirubinémie). Pour plus d'informations sur la sécurité, consultez les informations posologiques complètes.
2. Lénalidomide (Revlimid) après transplantation dans un myélome multiple
Le traitement d'entretien par la lénalidomide après une transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques (greffe de moelle osseuse par auto-don) a réduit les taux de mortalité de 25% par rapport au placebo ou à l'observation chez des patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué, selon les résultats d'une récente méta-analyse.
McCarthy et ses collègues ont analysé les données des patients de trois essais cliniques randomisés aux États-Unis, en France et en Italie. Les études ont inclus des patients atteints d'un myélome multiple nouvellement diagnostiqué qui ont reçu une greffe de moelle osseuse auto-donée (autologue), puis 1208 d'entre eux ont été traités par la lénalidomide par la suite, tandis que 603 patients ont reçu un placebo ou ont été simplement observés ou surveillés.
Les patients traités par lénalidomide ont eu une meilleure survie, sans progression de leur maladie, par rapport à ceux qui ont reçu un placebo ou une observation (52,8 mois vs 23,5 mois). Au total, 490 patients sont décédés. Un bénéfice de survie significatif a été observé dans le groupe lénalidomide.
Une plus grande proportion de patients du groupe lénalidomide ont présenté une deuxième tumeur maligne primaire hématologique et une deuxième tumeur maligne primaire de tumeur solide; cependant, les taux de progression, de mortalité toutes causes confondues ou de mortalité due au myélome étaient tous plus élevés dans le groupe placebo / observation.
3. Chimiothérapie à combinaison fixe pour la leucémie myéloïde aiguë
La LMA est un cancer à progression rapide qui commence dans la moelle osseuse et provoque rapidement une augmentation du nombre de globules blancs dans le sang. Environ 21 380 personnes recevront un diagnostic de LAM cette année, et environ 10 590 patients atteints de LMA mourront de la maladie.
Vyxeos est une association fixe de chimiothérapies daunorubicine et cytarabine qui peut aider certains patients à vivre plus longtemps que s'ils recevaient les deux traitements séparément. La FDA a approuvé Vyxeos pour le traitement des adultes atteints de deux types de leucémie myéloïde aiguë (LMA):
- LAM (t-AML) liée au traitement nouvellement diagnostiquée, et
- LAM avec modifications liées à la myélodysplasie (AML-MRC).
La T-AML est une complication de la chimiothérapie ou de la radiothérapie chez environ 8 à 10 pour cent de tous les patients traités pour un cancer. En moyenne, il survient dans les cinq ans suivant le traitement. La LMA-MRC est un type de LMA associé à des antécédents de certains troubles sanguins et d'autres mutations clés au sein des cellules leucémiques. Les patients atteints de t-AML et ceux atteints de AML-MRC ont une espérance de vie très faible.
Dans un essai clinique, 309 patients atteints de t-AML ou AML-MRC nouvellement diagnostiqués qui ont été randomisés pour recevoir Vyxeos ou des traitements administrés séparément de la daunorubicine et de la cytarabine, les patients qui ont reçu Vyxeos ont vécu plus longtemps que les patients qui ont reçu des traitements séparés de daunorubicine et de cytarabine (médiane survie globale 9,56 mois contre 5,95 mois).
Les effets indésirables courants comprenaient des événements hémorragiques (hémorragie), de la fièvre avec un faible nombre de globules blancs (neutropénie fébrile), des éruptions cutanées, un gonflement des tissus (œdème), des nausées, une inflammation des muqueuses (mucite) et d'autres effets indésirables, y compris des problèmes gastro-intestinaux. , infections graves et rythme cardiaque anormal (arythmie).