Présentation de la fièvre méditerranéenne familiale

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Auteur: John Pratt
Date De Création: 9 Janvier 2021
Date De Mise À Jour: 20 Novembre 2024
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Présentation de la fièvre méditerranéenne familiale - Médicament
Présentation de la fièvre méditerranéenne familiale - Médicament

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La fièvre méditerranéenne familiale (FMF) est une maladie génétique rare qui est principalement observée dans certaines populations ethniques. On l'appelle aussi parfois polysérosite paroxystique familiale ou polysérosite récurrente. Elle est caractérisée par des épisodes récurrents de fièvre, des douleurs à l'estomac de type appendicite, une inflammation des poumons et des articulations enflées et douloureuses.

En tant que trouble chronique et récurrent, la FMF peut entraîner une invalidité de courte durée et altérer considérablement la qualité de vie d’une personne. Heureusement, les nouveaux anti-inflammatoires ont pratiquement éliminé bon nombre des manifestations les plus graves de la maladie.

La FMF est une maladie autosomique récessive, ce qui signifie qu’elle est héritée des parents. La maladie est associée à des mutations du gène de la fièvre méditerranéenne (MEFV), dont il existe plus de 30 variations. Pour qu'une personne éprouve des symptômes, elle doit avoir hérité de copies de la mutation des deux parents. Même dans ce cas, avoir deux copies ne confère pas toujours la maladie.

Bien que rare dans la population générale, la FMF est plus fréquente chez les Juifs séfarades, les Juifs mizrahi, les Arméniens, les Azerbaïdjanais, les Arabes, les Grecs, les Turcs et les Italiens.


Aperçu

Contrairement à une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque ses propres cellules, la FMF est une maladie auto-inflammatoire dans laquelle le système immunitaire inné (la défense de première ligne du corps) ne fonctionne tout simplement pas comme il se doit. Les maladies auto-inflammatoires sont caractérisées par une inflammation non provoquée, principalement due à un trouble héréditaire.

Avec la FMF, la mutation MEFV affecte presque toujours le chromosome 16 (l’une des 23 paires de chromosomes qui composent l’ADN d’une personne). Le chromosome 16 est responsable, entre autres, de la création d'une protéine appelée pyrine présente dans certains globules blancs défensifs.

Bien que la fonction de la pyrine ne soit pas encore tout à fait claire, beaucoup pensent que la protéine est responsable du tempérament de la réponse immunitaire en contrôlant l'inflammation.

Sur plus de 30 variations de la mutation MEFV, quatre sont étroitement liées à une maladie symptomatique.

Symptômes

La FMF provoque principalement une inflammation de la peau, des organes internes et des articulations. Les crises sont caractérisées par des épisodes de un à trois jours de maux de tête et de fièvre ainsi que d'autres conditions inflammatoires, telles que:


  • Pleurésie, inflammation de la muqueuse des poumons, caractérisée par une respiration douloureuse
  • Péritonite, inflammation de la paroi abdominale, caractérisée par une douleur, une sensibilité, de la fièvre, des nausées et des vomissements
  • Péricardite, inflammation de la muqueuse du cœur, caractérisée par des douleurs thoraciques aiguës et lancinantes
  • Méningite, inflammation des membranes recouvrant le cerveau et la moelle épinière
  • Arthralgie (douleur articulaire) et arthrite (inflammation articulaire)
  • Une éruption cutanée étendue et enflammée, généralement sous les genoux
  • Myalgie (douleur musculaire) pouvant être sévère
  • Inflammation des testicules provoquant douleur et gonflement (ce qui peut augmenter le risque d'infertilité)
  • Hypertrophie de la rate

Les symptômes varient en gravité de légers à débilitants. La fréquence des attaques peut également varier de quelques jours à quelques années. Alors que les signes de la FMF peuvent se développer dès la petite enfance, ils commencent le plus souvent dans la vingtaine.

Complications

Selon la gravité et la fréquence des attaques, la FMF peut entraîner des complications de santé à long terme. Même si les symptômes sont bénins, la FMF peut déclencher la surproduction d'une protéine appelée amyloïde sérique A. Ces protéines insolubles peuvent s'accumuler progressivement et endommager les principaux organes, principalement les reins.


L'insuffisance rénale est, en fait, la complication la plus grave de la FMF. Avant l'avènement des traitements anti-inflammatoires, les personnes atteintes d'insuffisance rénale associée à la FMF avaient une espérance de vie moyenne de 50 ans.

Les personnes atteintes de FMF semblent également avoir une incidence accrue d'autres maladies inflammatoires, telles que différentes formes de vascularite et de maladie inflammatoire de l'intestin (maladie de Crohn et colite ulcéreuse).

Génétique et héritage

Comme pour tout trouble autosomique récessif, la FMF survient lorsque deux parents qui ne sont pas atteints de la maladie contribuent chacun à un gène récessif à leur progéniture. Les parents sont considérés comme «porteurs» car ils ont chacun une copie dominante (normale) du gène et une copie récessive (mutée). Ce n'est que lorsqu'une personne a deux gènes récessifs que la FMF peut se produire.

Si les deux parents sont porteurs, un enfant a 25% de chances d'hériter de deux gènes récessifs (et d'obtenir la FMF), 50% de chances d'obtenir un gène dominant et un gène récessif (et de devenir porteur), et 25% de chances d'obtenir deux gènes dominants (et restant non affectés).

Comme il existe bien plus de 30 variations de la mutation MEFV, différentes combinaisons récessives peuvent finir par signifier des choses très différentes. Dans certains cas, avoir deux mutations MEFV peut conférer des épisodes sévères et fréquents de FMF. Dans d'autres, une personne peut être en grande partie asymptomatique et ne ressentir que des maux de tête ou de la fièvre occasionnels inexpliqués.

Facteurs de risque

Aussi rare que soit la FMF dans la population générale, il existe des groupes dans lesquels le risque de FMF est considérablement plus élevé. Le risque est largement limité aux soi-disant «populations fondatrices» dans lesquelles des groupes peuvent retracer les racines d'une maladie jusqu'à un ancêtre commun. En raison du manque de diversité génétique au sein de ces groupes (souvent en raison des mariages mixtes ou de l'isolement culturel), certaines mutations rares sont plus facilement transmises d'une génération à l'autre.

Les variations de la mutation MEFV remontent à l'époque biblique, lorsque les anciens marins juifs ont commencé la migration du sud de l'Europe vers l'Afrique du Nord et le Moyen-Orient. Parmi les groupes les plus fréquemment touchés par la FMF:

  • Juifs séfarades, dont les descendants ont été expulsés d'Espagne au XVe siècle, ont une chance sur huit de porter le gène MEFV et une chance sur 250 de contracter la maladie.
  • Arméniens ont une chance sur sept de porter la mutation MEFV et une chance sur 500 de développer la maladie.
  • Peuple turc et arabe ont également entre une chance sur 1 000 et une sur 2 000 d'obtenir le FMF.

En revanche, les Juifs ashkénazes ont une chance sur cinq de porter la mutation MEFV, mais seulement une chance sur 73 000 de développer la maladie.

Diagnostic

Le diagnostic de la FMF est largement basé sur l'historique et le schéma des attaques. La clé de l'identification de la maladie est la durée des crises, qui durent rarement plus de trois jours.

Des tests sanguins peuvent être demandés pour évaluer le type et le niveau d'inflammation ressentis. Ceux-ci inclus:

  • Hémogramme complet (CBC), utilisé pour détecter une augmentation des globules blancs défensifs
  • Vitesse de sédimentation des érythrocytes (VS), utilisée pour détecter une inflammation chronique ou aiguë
  • Protéine C-réactive (CRP), utilisée pour détecter une inflammation aiguë
  • Hptoglobine sérique (diminuée lors d'un épisode aigu), utilisée pour détecter si les globules rouges sont détruits, comme cela se produit avec les maladies auto-inflammatoires

Un test urinaire peut également être effectué pour évaluer s'il y a un excès d'albumine dans l'urine, une indication d'insuffisance rénale chronique.

Sur la base de ces résultats, le médecin peut ordonner un test génétique pour confirmer la mutation MEFV. En outre, le médecin peut recommander un test de provocation dans lequel un médicament appelé métaraminol peut induire une forme plus douce de FMF, généralement dans les 48 heures suivant une injection. Un résultat positif peut donner au médecin un niveau élevé de confiance dans l'établissement du diagnostic de FMF.

Traitement

Il n'y a pas de remède pour la FMF. Le traitement vise principalement la prise en charge des symptômes aigus, le plus souvent avec des anti-inflammatoires non stéroïdiens comme Voltaren (diclofénac).

Pour réduire la gravité ou la fréquence des crises, le médicament anti-goutte Colcrys (colchicine) est couramment prescrit comme une forme de traitement chronique. Les adultes reçoivent généralement 1 à 1,5 milligrammes par jour, bien que jusqu'à 3 milligrammes puissent être utilisés dans des maladies plus graves. La dose est diminuée pour les maladies du foie et des reins. Quel que soit votre état, votre médecin cherchera à trouver la dose efficace la plus faible.

Colcrys est si efficace dans le traitement de la fièvre aphteuse que 75% des malades ne signalent plus de récidive de la maladie, tandis que 90% rapportent une amélioration marquée. De plus, l'utilisation de Colcrys réduit considérablement le risque de complications de la FMF, y compris l'insuffisance rénale.

Les effets secondaires de Colcrys peuvent inclure des nausées, de la diarrhée et des douleurs abdominales. Les effets secondaires beaucoup plus rares comprennent la suppression de la moelle osseuse (entraînant une faible numération des globules blancs, une baisse des plaquettes ou une anémie), une toxicité hépatique, une éruption cutanée, des lésions musculaires et une neuropathie périphérique (une sensation d'engourdissement ou de picotements dans les mains et les pieds). ). Des précautions doivent être prises lors de l'utilisation de Colcrys en présence d'une maladie hépatique ou rénale.

Un mot de Verywell

Si vous êtes confronté à un diagnostic positif de fièvre méditerranéenne familiale, il est important de parler à un spécialiste de la maladie pour bien comprendre ce que signifie le diagnostic et quelles sont vos options de traitement.

Si Colcrys prescrit, il est important de prendre le médicament tous les jours comme indiqué, sans sauter ni augmenter la fréquence des tétées. Les personnes qui adhèrent toujours au traitement peuvent généralement s'attendre à avoir à la fois une durée de vie normale et une qualité de vie normale.

Même si le traitement est instauré après le développement d'une maladie rénale, l'utilisation biquotidienne de Colcrys peut augmenter l'espérance de vie bien au-delà des 50 ans observés chez les personnes atteintes d'une maladie non traitée.

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