Contenu
- Types de DMLA
- Phases des essais cliniques
- Traitement émergent de la DMLA humide
- Traitement émergent de la DMLA sèche
- Un mot de Verywell
La dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) est la cause la plus fréquente de cécité aux États-Unis. La condition peut être présente sous deux formes, y compris la DMLA humide et la DMLA sèche. Il n'existe actuellement aucun remède contre la DMLA et aucun traitement disponible pour la forme sèche de la maladie (autre que des mesures préventives).
Les scientifiques travaillent d'arrache-pied pour trouver de nouvelles solutions sous la forme de percées sur la dégénérescence maculaire, de traitements émergents et de nouvelles recherches qui peuvent aider les personnes atteintes de DMLA à garder leur vision le plus longtemps possible.
Types de DMLA
La DMLA sèche et la DMLA humide ont des caractéristiques différentes.
DMLA sèche
La DMLA sèche est la forme la plus courante de la maladie; il s'agit de la présence de très petits dépôts jaunes, appelés drusen, que les médecins peuvent détecter en effectuant un examen de la vue.
Les drusens sont présents dans le cadre normal du vieillissement; mais chez AMD, ces gisements commencent à croître (en taille et / ou en nombre). Cette augmentation de drusen peut déclencher le processus de détérioration de la macula (une zone ovale jaunâtre près du centre de la rétine).
La macula est responsable d'une vision claire et directe.) La rétine est une couche de cellules sensibles à la lumière qui provoquent des impulsions nerveuses, qui sont envoyées au nerf optique, puis se déplacent vers le cerveau, où les images se forment.
Au fur et à mesure que la DMLA sèche progresse, les drusen commencent à se développer et / ou à augmenter en nombre et la vision centrale peut lentement diminuer en raison de la détérioration de la macula.
À quoi s'attendre en cas de dégénérescence maculaire sècheDMLA humide
La DMLA sèche peut évoluer vers la forme humide de la maladie. La DMLA humide implique des vaisseaux sanguins anormaux qui commencent à se développer sous la rétine. La DMLA humide progresse souvent très rapidement et peut entraîner une perte de vision due à un œdème ou à une hémorragie de ces vaisseaux sanguins immatures, entraînant des lésions rapides de la macula.
Ce qu'il faut savoir sur la dégénérescence maculaire humide
Phases des essais cliniques
Pour comprendre exactement où se situe un nouveau traitement ou médicament potentiel, en ce qui concerne la probabilité de devenir disponible pour le consommateur, il est important de comprendre un peu la recherche médicale.
Un nouveau médicament ou traitement doit passer avec succès plusieurs phases d'essais cliniques avant que le produit puisse être commercialisé ou vendu au public. Il existe plusieurs phases d'études médicales, notamment:
- La phase I: Un traitement expérimental ou un médicament est testé sur un nombre limité de personnes (généralement entre 20 et 80 participants à l'étude). Cette phase initiale vise à tester l’innocuité du médicament et à identifier les effets secondaires potentiels.
- Phase II: Une fois qu'un médicament ou un traitement est jugé potentiellement sûr, il entre en phase II de test visant à continuer à observer son niveau de sécurité. Cette phase implique un groupe plus large (généralement entre 100 et 300 participants à l'étude).
- Phase III: Une fois qu'un médicament ou un traitement s'est révélé relativement sûr et efficace, il est à nouveau testé (dans un essai de phase III) où les scientifiques évaluent l'efficacité et la sécurité par rapport au traitement standard. Cette phase implique un groupe beaucoup plus important (environ 1 000 à 3 000) de participants à l'étude. Une fois qu'un médicament ou un traitement passe cette phase, il se qualifie pour être évalué pour l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
- Phase IV: Une fois que le nouveau traitement ou médicament a obtenu l'approbation de la FDA, il est à nouveau testé dans un essai de phase IV visant à évaluer sa sécurité et son efficacité à long terme chez ceux qui prennent le nouveau médicament ou qui reçoivent le nouveau traitement.
Traitement émergent de la DMLA humide
Si vous souffrez de dégénérescence maculaire liée à l'âge, vous serez peut-être ravi d'apprendre qu'il existe de nouveaux médicaments et thérapies très prometteurs à l'horizon.
Selon l'American Academy of Ophthalmology, il y a tout juste 20 ans, si une personne développait une DMLA humide, la perte de vision était imminente. Mais en 2005, un nouveau traitement révolutionnaire, appelé anti-VEGF (comprenant des médicaments tels que Lucentis, Eylea et Avastin ), est devenu disponible.
Ces médicaments anti-VEGF agissent pour empêcher les vaisseaux sanguins de se développer, contrôlant par la suite la fuite et ralentissant les dommages à la macula. Selon les experts, le traitement est très efficace pour préserver la vision centrale des personnes atteintes de DMLA humide.
Que sont les médicaments anti-VEGF?
L'acronyme VEGF - qui signifie facteur de croissance endothéliale vasculaire - est une protéine qui est importante dans la croissance et le développement de nouveaux vaisseaux sanguins. Lorsqu'ils sont injectés dans l'œil, les médicaments anti-VEGF aident à arrêter la croissance de ces nouveaux vaisseaux sanguins anormaux.
Le principal inconvénient du traitement actuel de la DMLA humide est peut-être le fait que les injections (donnant directement à l'arrière de l'œil) de médicaments anti-VEGF doivent être administrées toutes les quatre à six semaines.
Aujourd'hui, il y a de l'espoir pour de nouveaux types de traitements anti-VEGF qui n'auront pas besoin d'être administrés aussi souvent que le régime actuel de quatre à six semaines. Certains experts disent que quelques traitements en cours de développement aujourd'hui pourraient même guérir la maladie.
Comment la dégénérescence maculaire liée à l'âge est-elle traitéeThérapie génique rétinienne
Un nouveau traitement prometteur, pour la DMLA humide, implique la thérapie génique rétinienne, comme alternative aux injections oculaires mensuelles. L’objectif de la thérapie génique est d’employer le corps à fabriquer son propre anti-VEGF en insérant un virus inoffensif (appelé virus adéno-associé / AAV) portant le gène anti-VEGF dans l’ADN d’une personne.
Plus précisément, la thérapie génique RGX-314 ne nécessite qu'une seule injection, mais elle doit être réalisée par une intervention chirurgicale. Ce traitement s'apprête actuellement à entrer dans la phase II des essais de recherche clinique.
Etudes sur RGX-314
Maintenant que la thérapie génique rétinienne a été approuvée par la FDA pour d'autres affections oculaires rétiniennes (autres que la DMLA), ce type de traitement semble très prometteur pour les personnes atteintes de DMLA. RGX-314 pourrait potentiellement bloquer le VEGF pendant des années après son administration; ceci, à son tour, aiderait à inhiber le développement des symptômes de la DMLA humide, à savoir les vaisseaux sanguins immatures qui fuient le sang dans la rétine.
Dans un essai clinique de phase I / II impliquant 42 personnes, 9 participants sur 12 ne pas nécessitent toute autre injection anti-VEGF pendant six mois après une injection de RGX-314. De plus, aucun effet secondaire n'a été observé au cours de l'étude.
ADVM-022
Un autre type potentiellement efficace de thérapie génique peut être administré en ambulatoire (comme le cabinet du médecin). Cette thérapie s'appelle ADVM-022 et elle passe également aux essais cliniques de phase II. On estime que ces deux thérapies (ADVM-022 et RGX-314) pourraient être disponibles pour les personnes atteintes de DMLA humide en aussi peu que trois ans (environ 2023).
Le système de livraison portuaire
Le système de distribution portuaire (PDS) est un appareil très petit (plus petit qu'un grain de riz) qui peut stocker des médicaments anti-VEGF. Le PDS est implanté dans l'œil lors d'une intervention chirurgicale; il fonctionne pour fournir une libération continue de médicament anti-VEFG dans l'œil.
Le système de distribution portuaire pourrait permettre aux personnes atteintes de DMLA humide d'éviter complètement les injections oculaires. La procédure permet aux personnes atteintes de DMLA humide de passer jusqu'à deux ans sans avoir besoin de traitement.
Le remplissage du médicament peut être effectué via une visite chez le médecin. Cependant, la procédure de remplissage du médicament est un peu plus complexe que les injections anti-VEGF qui sont actuellement le traitement standard de la DMLA humide.
Ce traitement innovant est actuellement en phase trois d'essais cliniques et pourrait éventuellement être disponible pour un usage grand public dans les trois prochaines années (vers 2023).
Étude du système de livraison portuaire de Lucentis (Ranibizumab)
Un essai clinique contrôlé randomisé de phase II de 2019 (considéré comme l'étiquette d'or des études médicales), publié par l'American Academy of Ophthalmology, a évalué la sécurité et l'efficacité du système de distribution portuaire avec le médicament anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) pour le traitement de la DMLA humide.
L'étude a révélé que le PDS était bien toléré et que chez les personnes atteintes de DMLA liée à l'âge, le PDS entraînait une réponse comparable aux injections intravitréennes mensuelles (à l'intérieur de l'arrière de l'œil) de traitements anti-VEGF (ranibizumab).
"Le PDS s'est avéré être bien toléré avec le potentiel de réduire la charge de traitement [la charge de travail des soins de santé causée par une maladie chronique] dans la nAMD [DMLA liée à l'âge] tout en maintenant la vision", ont écrit les auteurs de l'étude. l'étude de traitement par ranibizumab PDS a (à partir de 2020) évolué vers un essai de stade III.
Gouttes oculaires
Les gouttes ophtalmiques anti-VEGF pour la DMLA humide sont une autre nouvelle modalité de traitement de la DMLA qui en est aux premiers stades de l'essai clinique, mais qui n'a pas encore été utilisée chez l'homme. Le traitement a été testé sur des animaux.
Une fois que les gouttes oculaires médicamenteuses seront jugées suffisamment sûres pour un usage humain, les essais cliniques commenceront.Il peut s'écouler plus de 10 ans (vers l'an 2030) pour que les collyres anti-VEGF pour la DMLA humide soient disponibles pour les consommateurs.
Comprimés oraux
Une pilule anti-VEGF, à prendre par voie orale (par voie orale) pourrait être disponible au public dans les cinq prochaines années (environ 2025). La forme de pilule du médicament permettra aux personnes atteintes de DMLA humide d'éliminer ou de réduire la fréquence des injections d'anti-VEGF.
Maintenant dans la phase II des essais de recherche clinique, les développeurs de médicaments oraux pour la DMLA humide tentent de résoudre les bogues. Le médicament a actuellement de nombreux effets secondaires, tels que des nausées, des crampes dans les jambes et des changements hépatiques.
Une fois que le médicament peut être considéré comme sûr et que les effets secondaires dangereux peuvent être éliminés, il peut être envisagé pour la consommation des consommateurs.
Injections anti-VEGF plus durables
Plusieurs nouveaux médicaments anti-VEGF - visant à réduire la fréquence des injections - sont en cours de développement par l'industrie pharmaceutique. Il s'agit notamment de médicaments tels qu'Abicipar et Sunitinab, qui sont estimés à environ trois à cinq ans (de 2023 à 2025) avant d'être approuvés par les consommateurs.
Un autre nouveau médicament, Beovu, a déjà été approuvé pour une utilisation aux États-Unis.Les injections de Beovu peuvent durer jusqu'à trois mois et le médicament innovant serait plus efficace pour sécher le liquide qui s'est accumulé dans la rétine en raison de la DMLA humide.
Traitements médicamenteux combinés
Les nouveaux médicaments combinés pour la DMLA comprennent une combinaison de médicaments déjà sur le marché, pour le traitement de la DMLA. L'objectif est une approche de traitement à multiples facettes visant à augmenter le bénéfice des médicaments et à prolonger la durée des injections.
Une de ces combinaisons est un collyre pour traiter le glaucome, appelé Cosopt (dorzolamide-timolol), testé en association avec des injections anti-VEGF. Des études indiquent que ces deux médicaments, lorsqu'ils sont administrés ensemble, peuvent aider à réduire le liquide rétinien mieux que de simples injections anti-VEGF ne peuvent le faire seules.
Radiothérapie
On pense que la radiothérapie, semblable au type de traitement couramment utilisé pour traiter le cancer, aide à ralentir la croissance des vaisseaux sanguins anormaux causés par la DMLA humide. On dit que la radiothérapie fonctionne de la même manière que dans le traitement du cancer. Ceci est accompli en détruisant les cellules à croissance rapide.
Mais la sécurité à long terme doit encore être évaluée avant que la radiothérapie puisse être considérée comme une option courante pour le traitement de la DMLA. Il existe deux types de radiothérapie disponibles au Royaume-Uni et en Suisse et ils seront bientôt testés aux États-Unis. Les essais cliniques devraient commencer d'ici un an (vers 2021).
Traitement émergent de la DMLA sèche
La majorité des cas de DMLA impliquent le type de DMLA à développement lent, appelé DMLA sèche. Actuellement, à partir de 2020, aucune option de traitement n'est disponible pour la DMLA sèche, mais de nouvelles thérapies prometteuses sont en cours d'élaboration.
Thérapies par cellules souches
La thérapie par cellules souches prend de l'ampleur pour tous les types de traitement aujourd'hui, y compris de nombreuses formes de cancer, ainsi que pour la DMLA sèche. L'objectif de la thérapie par cellules souches pour la DMLA est que les nouvelles cellules souches soient capables de remplacer les cellules rétiniennes qui ont été endommagées ou détruites par les symptômes de la DMLA.
Les cellules souches sont souvent introduites dans la circulation sanguine du corps, par perfusion IV. Mais, les chercheurs travaillent sur la façon de transplanter les cellules souches directement dans les yeux. Une stratégie consiste à placer les cellules souches dans une suspension liquide qui peut être injectée sous la rétine.
Bien que la thérapie par cellules souches pour la DMLA n'ait été étudiée que dans de petits essais cliniques, les experts estiment que ce régime de traitement est très prometteur. L'inconvénient est que cela peut prendre encore 10 à 15 ans (vers l'an 2030 ou 2035) pour les cellules souches thérapie prouvée efficace et sûre pour les consommateurs.
Étude de la thérapie par cellules souches pour la DMLA
Une petite étude, impliquant des personnes atteintes de DMLA humide, publiée par le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, ont constaté que l’utilisation des propres cellules souches d’une personne pour remplacer les cellules rétiniennes endommagées permettait de maintenir l’acuité visuelle pendant un an après la procédure.
Les auteurs de l'étude ont écrit: «Cela semble indiquer que la chirurgie a aidé à arrêter la progression de la maladie.» Bien que cette étude n'indique pas que la thérapie par cellules souches est efficace pour la DMLA sèche, de nombreux scientifiques sont convaincus que les études à venir sur les cellules souches le traitement de la DMLA sèche sera prometteur.
Injections pour la DMLA sèche
L'Apl-2 est un médicament qui peut être injecté par voie intravitréenne (directement à l'arrière de l'œil) pour aider à ralentir la progression de la DMLA sèche, protégeant ainsi les cellules rétiniennes de la destruction. Ce traitement est au stade de l'essai de phase III et devrait être disponible dans environ trois à cinq ans (environ 2023 à 2025).
Autres nouveaux traitements potentiels contre la DMLA sèche
Il existe plusieurs autres nouvelles modalités de traitement potentiellement efficaces à l'horizon pour la DMLA sèche, notamment:
- Oracée: Antibiotique oral aux propriétés anti-inflammatoires, il peut être disponible pour les personnes au stade avancé de la DMLA sèche. Oracea fait actuellement l'objet d'essais de phase III et pourrait être disponible dès 2021.
- Metformine: Médicament couramment administré aux personnes atteintes de diabète, il a été constaté qu'il réduisait le risque de développement de la DMLA. Cela peut être dû aux propriétés anti-inflammatoires de la metformine. La metformine est dans un essai de phase II à partir de 2020.
Un mot de Verywell
Votre ophtalmologiste (ou un autre professionnel de la santé) est l'expert en ce qui concerne le type de nouveau traitement de la DMLA qui pourrait vous convenir. De nombreux facteurs doivent être pris en compte, tels que le type de DMLA, vos symptômes, ainsi que le niveau de progression de la maladie, etc.
De plus, il n'existe pas de traitement unique qui n'ait pas d'inconvénients. Certains traitements émergents peuvent avoir très peu d'effets secondaires, mais les critères de sélection des patients (les critères utilisés pour se qualifier en tant que participant à l'étude) peuvent être très stricts (comme pour les lentilles de télescope chirurgicalement implantables). D'autres traitements / médicaments peuvent avoir des effets secondaires.
En fin de compte, il est important de rester ouvert à de nouvelles possibilités tout en travaillant avec votre équipe de soins pour découvrir le meilleur nouveau traitement de la DMLA pour vous.