Diagnostic du syndrome de Laurence-Moon-Bardet-Biedl

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Auteur: Frank Hunt
Date De Création: 20 Mars 2021
Date De Mise À Jour: 18 Novembre 2024
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Les années précédentes, le syndrome de Laurence-Moon-Bardet-Biedl (LMBBS) était un terme utilisé pour décrire une maladie génétique héréditaire qui affectait environ 1 bébé sur 100 000. Il a été nommé d'après les quatre médecins qui ont initialement décrit les symptômes de la maladie. syndrome.

Depuis lors, LMBBS a été reconnu comme inexact. Au lieu de cela, il a été découvert que le LMBBS était en fait composé de deux troubles distincts: le syndrome de Biedl-Bardet (BBS) et le syndrome de Laurence-Moon (LMS).

La différence entre le syndrome de Biedl-Bardet et le syndrome de Laurence-Moon

Le BBS est une maladie génétique très rare qui entraîne une détérioration de la vision, des doigts ou des orteils supplémentaires, une obésité de l'estomac et de l'abdomen, des problèmes rénaux et des difficultés d'apprentissage. Les problèmes de vision se détériorent rapidement; beaucoup de gens deviendront complètement aveugles. Les complications d'autres symptômes, comme les problèmes rénaux, peuvent mettre la vie en danger.

Comme le BBS, le LMS est une maladie héréditaire. Il est associé à des difficultés d'apprentissage, à une diminution des hormones sexuelles et à une raideur des muscles et des articulations.Le BBS et le LMS sont très similaires mais sont considérés comme différents car les patients atteints de LMS ne présentent pas de signes de chiffres supplémentaires ou d'obésité dans l'abdomen.


Causes du BBS et du LMS

La plupart des cas de BBS sont hérités. Elle affecte les hommes et les femmes de manière égale mais n'est pas courante. Le BBS affecte seulement 1 personne sur 100 000 en Amérique du Nord et en Europe. Il est légèrement plus fréquent dans les pays du Koweït et de Terre-Neuve, mais les scientifiques ne savent pas pourquoi.

Le LMS est également une maladie héréditaire. Le LMS est autosomique récessif, ce qui signifie qu'il ne survient que si les deux parents portent les gènes LMS. En règle générale, les parents eux-mêmes n'ont pas de LMS mais portent le gène de l'un de leurs propres parents.

Comment ils sont diagnostiqués

Le BBS est généralement diagnostiqué pendant l'enfance. Les examens visuels et les évaluations cliniques rechercheront différentes anomalies et retards.Dans certains cas, les tests génétiques peuvent détecter la présence du trouble avant que les symptômes ne progressent.

Le LMS est généralement diagnostiqué lors des tests de retards de développement, tels que les dépistages de l'inhibition de la parole, des troubles d'apprentissage généraux et des problèmes auditifs.

Traitements pour les deux conditions

Le traitement du BBS est axé sur le traitement des symptômes du trouble, tels que la correction de la vue ou les greffes de rein. Une intervention précoce peut permettre aux enfants de vivre la vie la plus normale possible et de gérer les symptômes, mais il n’existe pas de remède pour la maladie pour le moment. .


Pour le LMS, il n'y a actuellement aucun traitement approuvé pour traiter le trouble. Comme le BBS, le traitement est axé sur la gestion des symptômes. Un soutien ophtalmique, comme des lunettes ou d'autres aides, peut aider à aggraver la vision. Pour aider à traiter la petite taille et les retards de croissance, un traitement hormonal peut être recommandé. La parole et l'ergothérapie peuvent améliorer la dextérité et les compétences de la vie quotidienne. Une thérapie rénale et des traitements de soutien rénal peuvent être nécessaires.

Pronostic

Pour les personnes atteintes du syndrome de Laurence-Moon, l'espérance de vie est généralement plus courte que celle des autres personnes. La cause la plus fréquente de décès est liée à des problèmes rénaux ou rénaux.

Pour le syndrome de Biedel-Bartet, l'insuffisance rénale est très courante et est la cause la plus probable de décès. La prise en charge des problèmes rénaux peut améliorer l'espérance de vie et la qualité de vie.