Familles prédisposées au cancer: le syndrome de Li-Fraumeni

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Auteur: Judy Howell
Date De Création: 2 Juillet 2021
Date De Mise À Jour: 15 Novembre 2024
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Familles prédisposées au cancer: le syndrome de Li-Fraumeni - Médicament
Familles prédisposées au cancer: le syndrome de Li-Fraumeni - Médicament

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Le syndrome de Li-Fraumeni, ou LFS, est une maladie génétique qui prédispose les individus à une variété de cancers différents. Les personnes atteintes de l'EPA développent souvent ces cancers plus tôt dans la vie que ce qui est typique dans la population générale. Il peut également y avoir un risque plus élevé de cancer secondaire ou ultérieur dans l'EPA.

Le syndrome a d'abord été reconnu dans plusieurs familles qui ont développé une grande variété de cancers différents, en particulier des sarcomes, tôt dans la vie. De plus, les membres de la famille semblaient plus susceptibles de développer des cancers multiples, nouveaux et différents au cours de leur vie. Frederick Li et Joseph Fraumeni, Jr, étaient des médecins qui ont rendu compte de ces découvertes pour la première fois en 1969, et c'est ainsi que LFS tire son nom.

Pourquoi le risque plus élevé de cancers?

Les personnes atteintes du syndrome de Li-Fraumeni ont un risque plus élevé de cancer car elles ont hérité de ce que l’on appelle une mutation germinale dans un gène important appelé TP53.

Une mutation germinale est un changement génétique qui s’est produit dans la lignée germinale des parents de l’individu affecté - c’est-à-dire qu’une mutation se produit initialement dans les cellules des ovaires ou des testicules qui donnent naissance à l’ovule et au sperme. Les mutations dans ces cellules sont les seuls types de mutations qui peuvent être transmises directement à la progéniture au moment de la conception lorsque l'ovule et le sperme se rencontrent pour former un zygote. Ainsi, les mutations germinales affecteront chaque cellule du corps de la nouvelle progéniture; en revanche, des mutations somatiques se développent quelque part chez un individu à un moment donné après conception, ou bien, beaucoup plus tard, et ils affectent un nombre variable de cellules dans le corps.


Les principales mutations germinales dans les familles avec LFS sont celles qui affectent la fonction du gène TP53. Dans le monde de la recherche sur le cancer, le gène TP53 est si critique qu’il a été qualifié de «gardien du génome».

TP53 est un gène suppresseur de tumeur, c'est-à-dire un gène qui protège une cellule d'une étape sur le chemin du cancer. Lorsque ce gène mute de telle sorte qu’il ne fonctionne pas comme prévu, ou que sa fonction est considérablement réduite, la cellule peut évoluer vers un cancer, souvent en association avec d’autres changements génétiques. Test pourTP53 les mutations germinales ont été développées pour la première fois en 1990 lorsque le lien entre p53 et LFS a été confirmé. Depuis, près de 250 mutations à travers leTP53 gène ont été détectés.

Une mutation dans un autre gène, hCHK2, a également été associée au LFS, cependant, sa signification n'est pas claire. Le gène hCHK2 est un gène suppresseur de tumeur qui est activé en réponse à des dommages à l'ADN. Seul un petit nombre de familles portent cette mutation, et les personnes touchées ont une gamme de tumeurs malignes similaire à celles avec les mutations TP53.


Quelle est l'ampleur du risque?

On a estimé que, dans l'ensemble, une personne atteinte de l'EPA a 50% de chances de développer un cancer à l'âge de 40 ans et jusqu'à 90% de chances à 60 ans.Si vous avez une EPA, votre risque individuel dépend en partie du fait que vous soyez un homme ou une femme, les femmes étant généralement plus exposées que les hommes.

Si vous regardez le risque de cancer à vie chez les hommes et les femmes atteints de l'EPA à 50 ans, le risque de développer un cancer se décompose comme suit: 93% pour les femmes et 68% pour les hommes. Si elles développent un cancer, les femmes ont également tendance à développer ce cancer à un âge plus précoce: 29 ans, en moyenne, contre 40 ans chez les hommes.

Le risque plus élevé chez les femmes est principalement dû au cancer du sein à début précoce, selon l'étude de Mai et ses collègues. Ces chercheurs ont également constaté que, parmi les femmes testées positives pour les mutations TP53, le cancer du sein était de loin la malignité la plus courante. L’incidence cumulée du cancer du sein était d’environ 85% à l’âge de 60 ans. Dans la même étude, le risque de cancer du sein a augmenté de manière significative au cours de la vingtaine, confirmant que le dépistage du cancer du sein à partir de 20 ans est une bonne pratique chez les femmes atteintes de LFS.


Ce niveau de risque de mutations TP53 est comparable à celui observé chez les femmes présentant des mutations germinales dans BRCA1 et BRCA2 - ces gènes ont pris de l'importance avec les reportages populaires sur les tests génétiques des mutations BRCA1 / 2 et les mastectomies préventives (par des célébrités telles que Angelina Jolie).

Quels sont les principaux cancers impliqués?

Tout cancer peut se développer chez n'importe quel individu à tout moment. Cependant, les personnes atteintes de l'EPA sont connues pour avoir des diagnostics de cancer précoces et un risque élevé à vie de plusieurs types de cancer «de base», notamment les suivants:

  • Ostéosarcome-le type de cancer le plus courant qui prend naissance dans les os
  • Sarcome des tissus mous-un type de cancer qui se développe à partir de certains tissus, comme la graisse, les muscles, les nerfs, les tissus fibreux, les vaisseaux sanguins ou les tissus cutanés profonds
  • Cancer du sein à début précoce
  • Tumeurs cérébrales
  • Leucémie-un cancer des cellules hématopoïétiques
  • Carcinome corticosurrénalien-un cancer du cortex surrénalien, qui est la couche externe des glandes surrénales. Les glandes surrénales se situent au-dessus des reins et jouent un rôle important dans diverses fonctions hormonales.

Dans une étude menée en 1997 par Kleihues, le sarcome le plus fréquemment identifié dans l'EPA était l'ostéosarcome, correspondant à 12,6% des cas, suivi des tumeurs cérébrales (12%) et des sarcomes des tissus mous (11,6%). Parmi les sarcomes des tissus mous, les rhabdomyosarcomes (RMS) sont les plus fréquemment identifiés. D'autres sarcomes moins fréquents rapportés incluent les fibrosarcomes (qui ne sont plus considérés comme une véritable entité), les fibroxanthomes atypiques, les léiomyosarcomes, les liposarcomes orbitaux, les sarcomes à cellules fusiformes et les sarcomes pléomorphes indifférenciés. Des néoplasmes hématologiques ou des cancers du sang (tels que la leucémie lymphoblastique aiguë et le lymphome de Hodgkin) et des carcinomes corticosurrénaliens sont survenus à une fréquence de 4,2 et 3,6%, respectivement.

Comme de plus en plus de familles présentant des mutations génétiques typiques de la LFS ont été identifiées, de nombreux autres cancers ont été impliqués.

Le spectre du cancer de l'EPA s'est élargi pour inclure le mélanome, le poumon, le tractus gastro-intestinal, la thyroïde, l'ovaire et d'autres cancers.

Sur la base des évaluations traditionnelles, le risque de développer un sarcome des tissus mous et un cancer du cerveau semble être le plus élevé dans l'enfance, tandis que le risque d'ostéosarcome peut être le plus élevé à l'adolescence et que le risque de cancer du sein chez la femme augmente considérablement vers l'âge de 20 ans et se poursuit jusqu'à l'âge adulte. l'âge adulte. Ces statistiques sont toutefois sujettes à changement, car les pratiques de dépistage des gènes de prédisposition au cancer ont évolué.

Comment le syndrome de Li-Fraumeni est-il défini?

Il existe différents critères et définitions pour ce syndrome. Certains sont plus inclusifs que d'autres. L'EFT classique est la définition la plus restrictive, car elle nécessite un diagnostic de sarcome avant l'âge de 45 ans, tandis que les définitions ultérieures telles que les critères de Chompret ont tenté de s'intégrer dans les connaissances scientifiques évolutives sur les types de tumeurs et sur l'âge au moment du diagnostic.

Critères LFS classiques:

  • Vous recevez un diagnostic de sarcome (un type de cancer qui comprend des cellules d'origine musculaire / squelettique / articulaire / adipeuse) avant l'âge de 45 ans et
  • Un parent au premier degré (parent, frère ou sœur ou enfant) avec un cancer diagnostiqué avant l'âge de 45 ans et
  • Un autre parent au premier ou au deuxième degré (y compris les tantes, les oncles et plus) avec un cancer diagnostiqué avant l'âge de 45 ans ou un sarcome diagnostiqué à tout âge.

Critères de type Li-Fraumeni (LFL):

  • Les critères de la LFL jettent un filet plus large pour inclure d'autres types de cancer et inclure certains parents diagnostiqués après l'âge de 45 ans, et deux définitions différentes sont utilisées:
  • Définition du bouleau: on vous diagnostique un cancer ou un sarcome infantile, une tumeur au cerveau ou un carcinome corticosurrénalien diagnostiqué avant l'âge de 45 ans et un parent du premier ou du deuxième degré atteint d'un cancer typique de Li-Fraumeni (sarcome, cancer du sein, tumeur cérébrale, carcinome corticosurrénalien ou leucémie) à tout âge et un parent au premier ou au deuxième degré atteint d'un cancer avant l'âge de 60 ans.
  • Définition de l'anguille: Vous avez 2 parents au premier ou au deuxième degré atteints de tumeurs malignes liées à Li-Fraumeni (sarcome, cancer du sein, tumeur cérébrale, leucémie, tumeur corticosurrénale, mélanome, cancer de la prostate, cancer du pancréas) à tout âge.

Critères Chompret:

  • Vous avez une tumeur appartenant au spectre tumoral Li-Fraumeni (sarcome des tissus mous, ostéosarcome, cancer du sein préménopausique, tumeur cérébrale, carcinome corticosurrénalien, leucémie ou cancer bronchoalvéolaire du poumon) avant l'âge de 46 ansetau moins un parent au premier ou au deuxième degré avec une tumeur Li-Fraumeni (sauf cancer du sein, si vous avez un cancer du sein) avant l'âge de 56 ans ou avec plusieurs tumeursou
  • Vous avez plusieurs tumeurs (à l'exception de plusieurs tumeurs du sein), dont 2 appartiennent au spectre tumoral de Li-Fraumeni et dont la première est survenue avant l'âge de 46 ansou
  • Vous recevez un diagnostic de carcinome corticosurrénalien ou de tumeur du plexus choroïde, quels que soient vos antécédents familiaux.

Selon l'examen de LFS par Schneider et ses collègues, au moins 70% des personnes diagnostiquées cliniquement (c'est-à-dire en utilisant des définitions telles que celles ci-dessus) ont une mutation germinale nuisible identifiable dans le gène suppresseur de tumeur TP53.

Prise en charge des cancers

Si une personne atteinte de LFS développe un cancer, un traitement de routine contre le cancer est recommandé, à l'exception du cancer du sein, dans lequel une mastectomie, plutôt qu'une tumorectomie, est recommandée afin de réduire les risques d'un deuxième cancer du sein et également d'éviter la radiothérapie.

Il est conseillé aux personnes atteintes de LFS d'éviter autant que possible la radiothérapie afin de limiter le risque de cancers secondaires induits par les radiations. Cependant, lorsque la radiothérapie est considérée comme médicalement nécessaire pour améliorer les chances de survie d'une tumeur maligne donnée, elle peut être utilisée à la discrétion du médecin traitant et du patient.

Dépistage et surveillance

Il y a eu un appel croissant d'experts pour former un consensus sur la manière dont les familles atteintes de SLF devraient être dépistées et soignées. Malheureusement, alors que la science évolue rapidement, un tel consensus n’existe pas encore dans tous les domaines.

La fréquence des nuisances TP53 mutations dans la population générale est inconnue, et la fréquence réelle du FLS est inconnue. Les estimations varient entre 1 sur 5 000 et 1 sur 20 000. Au fur et à mesure que de plus en plus de familles subissent le test TP53, la prévalence réelle de l'EPA peut devenir plus claire.

Lutter contre le risque de cancer du sein

Aux États-Unis, les directives du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) recommandent une IRM mammaire annuelle pour les 20 à 29 ans et une IRM et une mammographie annuelles de 30 à 75 ans. En Australie, les directives nationales recommandent que la mastectomie bilatérale soit proposée, sinon l'IRM mammaire annuelle est recommandée de 20 à 50 ans. Schon et ses collègues recommandent que l'option d'une mastectomie bilatérale réduisant le risque ou d'un dépistage du cancer du sein soit envisagée chez les femmes sans cancer avec une mutation duTP53 gène.

Recommandations du NCCN

Sur la base de la constatation que le risque de cancer du sein augmente considérablement après la deuxième décennie, les recommandations ont inclus que la mastectomie bilatérale devrait être envisagée à partir de 20 ans. Le risque annuel de cancer du sein culmine vers l'âge de 40 à 45 ans, puis diminue, de sorte que la mastectomie bilatérale est moins susceptibles de profiter aux femmes de plus de 60 ans.

  • Conscience des seins, à partir de 18 ans, avec auto-examen périodique et régulier des seins.
  • Examen clinique des seins, tous les 6 à 12 mois, à partir de 20 ans
  • 20 à 29 ans, dépistage annuel par IRM mammaire avec produit de contraste
  • 30 à 75 ans, dépistage annuel par IRM mammaire avec contraste et mammographie avec prise en compte de la tomosynthèse
  • Âge> 75 ans, la prise en charge doit être envisagée sur une base individuelle.
  • Pour les femmes porteuses d'une mutation TP53 qui sont traitées pour un cancer du sein et qui n'ont pas subi de mastectomie bilatérale, le dépistage par IRM mammaire annuelle et mammographie doit se poursuivre comme décrit ci-dessus.
  • Lorsque l'option d'une mastectomie réduisant le risque est discutée, il devrait y avoir des conseils concernant le degré de protection, le degré de risque de cancer selon l'âge, les options de reconstruction et les risques concurrents d'autres cancers. Les aspects psychosociaux, sociaux et de qualité de vie d'une mastectomie réduisant les risques devraient être inclus dans ces discussions.

Faire face aux autres risques de cancer

Recommandations du NCCN

  • Examen physique complet comprenant un examen neurologique avec un indice de suspicion élevé pour les cancers rares et les secondes tumeurs malignes chez les survivants du cancer tous les 6 à 12 mois.
  • Coloscopie et endoscopie supérieure tous les 2 à 5 ans à partir de 25 ans ou 5 ans avant le premier cancer du côlon connu dans la famille (selon la première éventualité).
  • Examen dermatologique annuel à partir de 18 ans.
  • IRM annuelle du corps entier
  • L'IRM cérébrale annuelle peut être réalisée dans le cadre de l'IRM du corps entier ou dans le cadre d'un examen séparé.

Autres formes de dépistage et de surveillance

Il y avait un essai pilote de tomographie par émission de positons (FDG-PET) / CT scans chez des adultes atteints de LFS qui a détecté des tumeurs chez trois des 15 individus. Ces scans TEP-CT, bien que parfaits pour trouver certaines tumeurs, augmentent également l'exposition aux radiations chaque fois qu'ils sont effectués, et cette méthode de balayage a donc été interrompue et est passée à l'IRM du corps entier pour les adultes atteints deTP53 variantes nuisibles.

Plusieurs groupes de recherche ont commencé à utiliser un programme de dépistage intensif comprenant une IRM rapide du corps entier, une IRM cérébrale, une échographie abdominale et des tests de laboratoire de la fonction corticale surrénalienne. Ce type de programme de surveillance peut améliorer la survie des personnes atteintes de l'EPA en détectant les tumeurs avant l'apparition de symptômes, mais d'autres études sont nécessaires pour montrer que ce type de régime fonctionne chez les adultes et les enfants atteints de l'EPA.

Les personnes atteintes de l'EPA ont été interrogées sur leurs attitudes à l'égard de la surveillance du cancer, et la plupart semblent croire en la valeur de la surveillance pour détecter les tumeurs à un stade précoce. Ils ont également signalé un sentiment de contrôle et de sécurité associé à la participation à un programme de surveillance régulier.

Tester les enfants pour les mutations TP53

Il est possible de tester les enfants et les adolescents pour les mutations caractéristiques de la LFS, mais des inquiétudes ont été soulevées quant aux risques, avantages et limites potentiels de le faire, y compris le manque de stratégies de surveillance ou de prévention éprouvées, et des préoccupations concernant la stigmatisation et la discrimination.

Il est recommandé de tester les personnes de moins de 18 ans pourTP53 les variantes pathogènes doivent être effectuées dans le cadre d'un programme qui fournit à la fois des informations et des conseils avant et après le test.

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