Anémie falciforme et hydroxyurée

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Auteur: Roger Morrison
Date De Création: 23 Septembre 2021
Date De Mise À Jour: 12 Novembre 2024
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Anémie falciforme et hydroxyurée - Médicament
Anémie falciforme et hydroxyurée - Médicament

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Dans la drépanocytose, actuellement, le meilleur médicament dont nous disposons pour prévenir les complications est l'hydroxyurée, parfois abrégée HU. L'hydroxyurée a été développée pour la première fois comme médicament de chimiothérapie dans les années 1960. Il a été utilisé pour une grande variété d'affections malignes au départ, mais il est utilisé dans la drépanocytose depuis plus de 25 ans. L'hydroxyurée est le seul médicament approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour traiter l'anémie falciforme.

Comment fonctionne l'hydroxyurée dans l'anémie falciforme?

Dans la drépanocytose, l'hydroxyurée aide le corps à produire plus d'hémoglobine fœtale (Hb F). Il s'agit d'une hémoglobine trouvée chez les nouveau-nés. Les nouveau-nés atteints de drépanocytose n'ont pas de complications au cours des premiers mois de leur vie, car l'hémoglobine fœtale empêche les globules rouges de devenir falciformes. Cette augmentation de l'hémoglobine fœtale aide à garder vos globules rouges ronds au lieu d'être drépanocytaires. Ces globules rouges ronds sont capables de circuler en douceur dans les vaisseaux sanguins.

Les bienfaits de l'hydroxyurée

Dans de nombreuses études menées chez des enfants et des adultes atteints d'anémie falciforme, le traitement à l'hydroxyurée a été associé à moins de crises douloureuses, moins d'événements de syndrome thoracique aigu (complication pulmonaire), une réduction du besoin de transfusion et une réduction du besoin d'hospitalisation. L'hydroxyurée augmente également votre hémoglobine, ce qui vous rend moins anémique. De plus, le traitement par hydroxyurée a été associé à une espérance de vie plus longue chez les adultes atteints d'anémie falciforme.


Effets secondaires

Sur la base des doses utilisées dans la drépanocytose, les effets secondaires sont relativement légers. La perte de cheveux, les plaies buccales et le risque accru d'infection associés à la chimiothérapie sont rarement observés. L'hydroxyurée peut diminuer les globules blancs, l'hémoglobine et les plaquettes. En raison de cet effet indésirable, votre médecin surveillera étroitement vos numérations avec une formule sanguine complète et une numération des réticulocytes. Parfois, des douleurs abdominales sont observées, mais elles sont généralement légères et disparaissent sans intervention. Un autre effet secondaire est l'assombrissement des ongles appelé mélanonychie. En général, la plupart des patients sont capables de trouver une dose d'hydroxyurée qu'ils peuvent tolérer avec peu d'effets secondaires.

Quels patients devraient envisager un traitement par hydroxyurée?

Selon les dernières directives de gestion de la drépanocytose du National Heart, Lung, and Blood Institute (qui fait partie des National Institutes of Health) publiées en 2014, tous les enfants atteints d'hémoglobine SS et de drépanocytose bêta-zéro thalassémie devraient se voir proposer un traitement à l'hydroxyurée pour prévenir les complications. après 9 mois. Chez les adultes, un traitement par hydroxyurée doit être envisagé chez les patients qui ont 3 crises douloureuses ou plus par an, des douleurs qui interfèrent avec les activités quotidiennes, des antécédents de syndrome thoracique aigu ou une anémie sévère qui interfère avec les activités quotidiennes.


L'hydroxyurée provoque-t-elle le cancer?

Historiquement, cela a été une préoccupation majeure. Les patients initialement traités par hydroxyurée avaient des conditions qui augmentaient leur risque de malignité (cancer), mais parce qu'ils ont développé un cancer pendant le traitement par hydroxurée, cela a été attribué au médicament. Dans la drépanocytose, la réponse est non. Selon une étude publiée en 2014 portant spécifiquement sur les patients atteints de drépanocytose, ceux qui prenaient de l'hydroxyurée ne présentaient pas de risque accru de cancer par rapport à ceux qui ne prenaient pas d'hydroxyurée.

Puis-je prendre de l'hydroxyurée pendant la grossesse?

À ce stade, il n'est pas recommandé de prendre de l'hydroxyurée pendant la grossesse. L'hydroxyurée est un médicament de classe D indiquant qu'il semble y avoir un risque de développement du fœtus. Il y a un petit nombre de cas rapportant des grossesses normales chez des femmes atteintes de drépanocytose qui ont continué l'hydroxyurée, mais des informations supplémentaires sont nécessaires.

Puis-je arrêter de prendre de l'hydroxyurée?

Non, l'hydroxyurée n'est pas un remède. Cela ne fonctionne que si vous le prenez comme indiqué. L'hydroxyurée est un médicament chronique pour une maladie chronique similaire aux médicaments que les personnes souffrant d'hypertension prennent chaque jour.